Regenxbio遺伝子治療RGX-121は、II型粘液糖保管障害（MPS II）の治療に使用されています陽性臨床データが公開されました

Regenxbio遺伝子治療RGX-121は、II型粘液糖保管障害（MPS II）の治療に使用されています陽性臨床データが公開されました

最近、Biotechnology Company RegenxBioは、医学コミュニティや患者集団から広範囲にわたる注目を集めているII型粘液糖貯蔵障害（MPS II、Hunter症候群としても知られるMPS II）の治療のために、遺伝子治療RGX-121に関する陽性の臨床データをリリースしました。このブレークスルーは、希少疾患の治療分野に新たな希望をもたらしました。

タイプII粘液糖貯蔵障害（MPS II）について

II型粘液糖貯蔵は、イドルルルロン酸-2-硫酸（IDS）遺伝子の変異によって引き起こされるまれなX結合劣性遺伝疾患であり、リソソームにおける粘液糖の蓄積を引き起こし、複数の臓器系に影響を与えます。患者は通常、発達遅延、骨の変形、神経系の変性などの症状を示し、重度の症例の寿命が大幅に短縮されます。現在の標準治療は酵素補充療法（ERT）ですが、生涯の静脈内注入が必要であり、神経症状に影響が限られている血液脳関門に浸透することはできません。

RGX-121遺伝子治療のメカニズムと利点

RGX-121は、AAV9ベクターに基づく遺伝子療法であり、単一の静脈内注射を通じて機能的IDS遺伝子を中枢神経系（CNS）に送達し、長時間IDS酵素を発現させ、それによってMPS IIの病理学的進行を改善することを目的としています。その中心的な利点は次のとおりです。

• 単一の治療は、長期的または生涯にわたる有効性を提供する場合があります
• 中枢神経系を直接標的にして、ERTが血液脳関門に浸透できないという問題を解決する
• 毎週の注入の負担を避け、患者の生活の質を大幅に改善する

最新の臨床データのハイライト

RegenxBioショーによって発表されたフェーズI/II臨床試験の暫定データ：

専門家の解釈と業界の影響

「これらのデータは、RGX-121がMPS IIの治療のパラダイムを変化させる可能性があることを示唆しています。特に、脳脊髄液における持続的な高酵素活性は、既存の治療では不可能な神経認知機能に対する潜在的な保護効果を示しています。」

この治療の進歩は、遺伝子治療の開発も促進しました。

将来の見通し

RegenxBioは、2023年の第4四半期に重要なフェーズII/III臨床試験を開始する予定であり、まれな小児疾患のFDAに授与された認識と速いトラックの資格を取得しています。 「RGX-121の開発を加速し、MPS IIの患者にできるだけ早く変革的治療オプションをもたらすよう努めています」と同社のCEO、ケネスミルズは述べています。

遺伝子治療技術の成熟により、RGX-121の成功はMPS II患者に希望をもたらすだけでなく、他のまれな神経疾患の治療のための新しい道を開くこともできます。業界のオブザーバーは、その後の試験がスムーズに進むと、2025年から2026年にのマーケティングのために治療が承認されると予想されると予測しています。

2023年10月の時点で、この記事のデータは、Regenxbio Companyの発表を包括的に編集している、医学雑誌文学と業界のアナリストが報告しています。